L’association s’efforce de :

Regrouper les malades, les informe sur les possibilités de soins, elle assure un soutien utile et constitue un relais indispensable entre le malade et le monde médical.

Les soutenir psychologiquement notamment lorsque des parents découvrent l’existence de la maladie; surtout si à la naissance, leur enfant présente les symptômes de la maladie; la discussion avec d’autres parents ayant vécu ce problème permet d’en comprendre l’importance mais aussi d’éviter le désespoir.

L’association organise, des réunions entre adhérents qui favorisent l’échange d’idées et de « gestes » facilitant les soins.

L’association aide les patients à faire valoir leurs droits et à obtenir le remboursement de leurs soins.

D’obtenir des médicaments, de la part des laboratoires pharmaceutiques afin d’alléger les coûts des soins.

D’assurer l’accompagnement de vie, pour les insuffisants respiratoires.

D’impliquer les patients; car le malade souhaite participer aux choix thérapeutiques, s’impliquer d’avantage, participer au débat public sur la recherche et la politique de santé; ainsi le statut du malade évolue-t-il, de patient le malade est devenu grâce aux associations porteuses de revendications sociales, un acteur ayant un rôle actif à jouer tant à l’égard de son médecin que dans les choix de la société. Se battre pour soi et pour les autres victimes d’une même pathologie est l’un des moyens de dépasser sa propre souffrance, sa propre maladie et assumer pleinement son destin.